什么是细胞治疗？

什么是细胞疗法？

人体包含 200 多种不同的特化细胞类型，例如肌肉、骨骼或脑细胞。这些细胞在体内执行特定功能，对生物体的健康必不可少。受伤、疾病或衰老会导致身体特化细胞的流失。在许多情况下，这种损失是不可逆转的，这意味着患病或损失的细胞无法再由健康细胞补充。

细胞疗法旨在将新的健康细胞引入患者体内，以替代患病或缺失的细胞。这种类型的治疗面临的挑战是有足够的细胞移植到患者体内。这是因为特化细胞，如脑细胞，很难从人体中获得。此外，特化细胞的繁殖能力通常有限，因此难以产生某些细胞疗法所需的足够数量的细胞。其中一些问题可以通过使用干细胞来克服 。

干细胞如何用于开发细胞疗法？

干细胞是具有发育成其他功能细胞类型的能力的非特化细胞。重要的是，某些类型的干细胞可以在人体外生长，从而可以产生大量细胞，这些细胞是细胞疗法在医学中成功应用所需的。在细胞疗法的背景下，正在探索两种主要类型的干细胞：多能干细胞和组织特异性（也称为成体）干细胞。

多能干细胞可以在人体内产生任何类型的细胞。因此，多能干细胞提供了一种潜在的细胞来源，否则这些细胞在人体中无法获得或数量很少。它们也可以在人体外长时间维持和繁殖。根据它们的来源，可以区分两种类型的多能干细胞：胚胎干细胞和诱导多能干细胞。胚胎干细胞源自早期胚胎，而诱导多能干细胞则是通过使用一种称为“重编程”的方法获得的，该方法将特化细胞转化为与胚胎干细胞非常相似的细胞与能够产生任何 人类细胞类型的多能干细胞不同 ，组织特异性干细胞提供的功能细胞类型更为有限。例如，造血干细胞会产生其他类型的血细胞，但通常不会产生在血液系统之外发现的细胞。为了获得特化的细胞类型，多能干细胞或组织特异性干细胞在实验室中培养并用分子混合物处理，这些分子为它们发育成功能细胞提供信号。

细胞疗法是否已成功使用？

一些细胞疗法已成功使用多年。最古老的例子是骨髓移植，它在医学上经常用于有效治疗血液和免疫系统的某些疾病，如白血病、淋巴瘤和骨髓瘤。骨髓移植物含有造血干细胞，可在移植到受者体内后补充血液和免疫系统。这种类型的干细胞治疗为使用细胞疗法治疗患者提供了重要的原理证明。最近，来自眼睛的干细胞（角膜缘干细胞）也被用于治疗眼部损伤。在某些情况下，干细胞首先被基因治疗修饰   纠正导致疾病的突变。一旦致病突变得到纠正，这些细胞就会被输送给患者，以重新填充他们身体的患病区域。这种所谓的细胞和基因联合疗法使血液疾病的疗法得以开发，包括某些类型的白血病、淋巴瘤、严重联合免疫缺陷和 β-地中海贫血。

细胞治疗应用的前景如何？

将人类干细胞转化为特殊细胞类型（如大脑、眼睛或胰腺细胞）的能力为开发许多退行性疾病的治疗方法开辟了可能性。例如，目前正在进行多项临床试验，以使用多能干细胞衍生的脑细胞治疗帕金森病。帕金森病是由产生化学多巴胺的特定脑细胞群的丧失引起的。这些细胞从称为黑质的大脑区域消失   导致运动障碍、震颤和肌肉僵硬。为了替换缺失的细胞，科学家们正在从人类多能干细胞中提取产生多巴胺的脑细胞。干细胞衍生的脑细胞目前正在临床试验中进行测试，以检查它们是否能根除疾病的症状。同样，科学家们正在测试使用干细胞衍生的眼睛细胞治疗一些导致失明的疾病的效用，例如与年龄相关的黄斑变性。

要使细胞疗法在临床上取得成功，重要的是要有完善的程序来创建所需数量的所需细胞类型。确保移植的细胞在移植到患者体内后能够存活并融入身体以发挥其功能也很重要。同样重要的是移植的细胞不要繁殖太多，因为这可能会在患者体内产生肿瘤。这就是为什么在细胞疗法对患者可用之前必须进行严格测试的原因。